据福建头条网于2024年12月08日 22时00分34秒发现，我国超90种罕见病用药进医保热点，新华社北京12月8日电 题：不忽视小群体！我国超90种罕见病用药进医保
新华社记者李恒、徐鹏航
这是又一次对我国罕见病患者“药篮子”的全面升级——
近日国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。
罕见病，因其极低的发病率、有限的患者人数、高昂的药物研发成本，很长一段时间是医疗领域“被遗忘的角落”。
罕见病防治，关爱不能缺席。在多部门努力下，我国加速构建罕见病防治保障之路，为患者搭建生命的桥梁，在用药的可及性和可负担性方面，不断实现“从0到1”的突破。
在今年国家医保药品目录谈判中，上万名难治性癫痫患儿的“救命药”氯巴占进医保了。药片价格几毛钱的小调整，给患者家庭带来实实在在的希望。
难治性癫痫，有着“低治愈率、高致残率、高致死率”的特点。根据有关统计，国内难治性癫痫持续状态患儿，病死率达20%以上。
患儿家属告诉记者，孩子发病时，“有时一天抽搐七八十次，每次发作都像在生死关头徘徊”。
长期以来，因兼具罕见病用药和二类精神药品的双重属性，管控严格，市场规模有限，氯巴占迟迟未能在国内审批上市，患者往往选择从国外代购“救命药”。
2020年，一起充满争议的涉及海外代购氯巴占案件引起广泛关注。随后，多个罕见病癫痫患儿家庭联合发出求助信，呼吁关注氯巴占的进口和使用问题。
是药，更是民生。
2022年6月，国家卫生健康委、国家药监局联合发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，优先采用临时进口方式，缓解患者“无药可用”困境，同时支持氯巴占药品国产化。
国产氯巴占2022年获批上市，2024年进入医保，这小小的药片，燃起患者的生命希望。
同样，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者用药，也是今年国家医保药品目录调整关注的一个焦点。
PNH，一种极罕见的后天获得性溶血性疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓造血功能衰竭和反复血栓形成，患者生命受到严重威胁。
2021年3月，一位PNH患者遭遇断药，怀着一线希望，向中国罕见病联盟求助。中国罕见病联盟携手北京协和医院、国家药监局及药企开启“同情用药”的爱心征程。80余天后，从瑞士引进的新药成功落地北京协和医院，患者获得救治。新版国家医保药品目录将这一创新药盐酸伊普可泮胶囊纳入，将为更多患者带来希望。
近几年，脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗用药相继被纳入目录……自2018年国家医保局成立以来，已经连续7年开展医保药品目录调整。目前，已有90余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，罕见病药品保障水平稳步提升。
一路走来，是努力，更是希望。
“医保药品目录的调整，是国家对每一个生命的尊重与呵护，是对特殊群体的特别关爱。”中国罕见病联盟执行理事长李林康说，罕见病患者“药篮子”的每一步调整、每一次增加，都不容易。
从“无药可医”到“有药可用”，再到“用得起药”……把保障人民健康放在优先发展的战略位置，我国积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，让患者更有“医靠”。
“罕见病患者的痛苦与治疗的无助，时刻揪着医者的心。让更多好药、‘救命药’进医保，是医患共同的心声。”中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张抒扬说，在这条充满挑战与希望的道路上，我们携手并进，为患者点亮生命的灯塔。
一个社会的文明程度，既有如何对待“多数人”，也有如何关怀“极少数人”。一股股让罕见病患者得到更好保障的力量，正汇聚成暖流，浸润着每一个需要关怀的心灵。（完）
网友看法
1、网友白幽灵漫谈：挺好的，关爱少数群体也是文明的象征之一。 不过，除了少数群体，绝大多数的病患，同样需要关爱。以前那些平价药，廉价药，正悄无声息的消散，这也需要国家来关注。
2、网友小西的宝宝：挺好的，有罕见病家庭的看到希望了！
3、网友努力的阿七：肺癌靶向药一个月省了5万，不然真的治不起啊，而且逐年下调，国家政策好，关键时刻救了命了[祈祷][祈祷][祈祷]
4、网友粤东大海：能治病的药，必须的进医保，有病所有人一视同仁。
5、网友老玩童的人生：食品安全问题不解决，再多的药也解决不了百姓生病的根本问题，解决食品安全问题，比进口什么药都管用。治标不治本，百姓的健康问题就得不到根本的解决，只会浪费国家医疗资源。
6、网友博学多才的海风jC：我们的药厂，药店不能再吸痛苦的病人血了。应降底药价，纳入医保。使他们去除痛苦，看得起病。
7、网友谁人知0M9y：做好食品安全吧
8、网友物极则反：食品安全已经是国民身体最大威胁。
9、网友在水一方：说白了就是随着大众认识的提高，有了这个民意基础，国家也强大了，政府很关心民意，才有这个好的结果
10、网友历史在这里沉思：一切都将会越来越好！
11、网友向阳而生：一个社会的文明程度既有如何对待多数人也有如何关怀极少数人，一股股让罕见的病患者得到更好保障的力量，正汇聚成暖流浸润着每一个需要关怀的心灵[赞][赞][赞][赞][赞]
12、网友兰亭序：这样挺好的，现在国家也越来越重视群众了，医疗环境也有所改善[祈祷]
13、网友苍颢：一股股让罕见病患者得到更好保障的力量，正汇聚成暖流，浸润着每一个需要关怀的心灵。[赞][赞]
14、网友友爱沙滩u2：中国是肝炎高发区，多少家庭翘首以盼，请国家多点关爱，给患者医保一下吧
15、网友红元素：终于是有部门跟中央保持一致关心民意了！
16、网友和乐904：祖国強大了！民心增长了！[祈祷][祈祷][祈祷]
17、网友秀秀：感谢国家关爱民生。[赞][赞]
18、网友执着的钢笔4：现在国家也越来越重视群众了，医疗环境也有所改善[加油加油][加油加油][加油加油][加油加油][加油加油]
19、网友饼干队长：食品安全要治理
20、网友淡定zys：为民谋福！
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